肝豆状核变性属少数可以治疗的神经遗传病之一，早期(尤其是症状前)诊断和及时、接受并坚持个体化的综合驱铜治疗多可获得与健康人一样的生活和寿命，若不接受正规治疗，最终致残、致死。