2014年7月17日，美国食品和药品管理局(FDA)授予用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的药物吡非尼酮(Pirfenidone)以“突破性治疗认定BreakthroughTherapy Designation”的地位。

“突破性治疗认定BreakthroughTherapy Designation”，是美国FDA在2012年出台的一项政策，给予予那些具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性药物地位，目的在于推动并那些具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性药物地位，目的在于推动并加速那些用于治疗严重的或危及生命的治疗方法的研发和审批进程，但前提条件是，已有早期临床证据显示该治疗方法在一个或多个临床终点方面明显优于现有的治疗方法。

特发性肺纤维化(IPF)是一种病因不明，以肺部的进行性纤维化损害为特征的慢性进展性疾病，是最为常见的一种特发性间质性肺炎(IIP)。目前没有确切的流行病学调查，但是估计男性患病率为20.2个/10万人，女性患病率为13.2个/10万人，男性患者明显多于女性患者，而且多数患者有吸烟史。据此估算我国现有的特发性肺纤维化(IPF)患者在50万人左右。

由于进展快、预后差，特发性肺纤维化的致残率和致死率极高，患者从诊断到死亡的中位生存期一般为3-5年，仅仅次于肺癌。作为临床上一种危害大且具有致命性威胁的疾病，特发性肺纤维化一直缺乏有效的治疗手段。随着近年来对特发性肺纤维化(IPF)的发病机制研究的深入，目前认为特发性肺纤维的治疗需要从病理生理多个环节进行干预，从而延缓肺部功能衰退。

吡非尼酮是一种口服的抗纤维化小分子化合物，虽然其确切作用机制尚未完全阐明，但依据已有的大量研究显示，吡非尼酮抑制转化生长因子-β1(TGF-β1)基因的过度表达，减少TGF-β1的合成，减少血小板衍化生长因子(PDGF)和成纤维细胞生长因子(FGF)的生成，从而抑制成纤维细胞的增殖和胶原的合成，起到抗纤维化作用。吡非尼酮还能抑制肿瘤坏死因子α(TNF-α )、IL-1b和其他炎症因子的合成、释放及受体传递，从而减轻炎症反应。另外，研究显示吡非尼酮也是一种强有力的羟基清除剂，通过清除活性氧(ROS)抑制脂质过氧化对细胞和组织的正常结构的破坏，从而起到抗氧化作用。因此，吡非尼酮通过抗纤维化、抗炎和抗氧化多个环节调控细胞功能并在抗纤维化中起了关键作用，从而减少肺功能下降速度、减缓疾病进展。

在1999年至2011年间公布的几项关键性临床研究中，与安慰剂相比，吡非尼酮通过对肺功能、运动耐力、无进展生存期的改善延缓了特发性肺纤维化的疾病进展，降低死亡率。另外，2014年5月份在全球学术大会美国胸科学会(ATS)年会上公布、并在NEJM杂志上发表的最新的一项全球多中心的555例IPF患者参与的III期临床试验ASCEND研究，针对吡非尼酮治疗IPF的疗效和安全性进行了进一步的证实。ASCEND研究提供的最新临床证据一致证实吡非尼酮可通过显著减缓肺功能的下降(减少幅度达50%)，而且吡非尼酮是唯一一个能显著延长无进展生存期和降低死亡率的IPF治疗药物。

此前，在2002年吡非尼酮获得美国FDA和欧盟EMA授予的孤儿药称号，该药物已经在日本，欧盟28个成员国，加拿大，韩国，阿根廷，墨西哥和中国多个国家获批上市。吡非尼酮目前正在接受美国FDA和的注册审核，预计今年11月能够获得FDA审核，并于2015年的第一季度在美国上市。